4月10日，武田中国与信念医药集团共同宣布，信玖凝（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。
作为中国首个获批的血友病B基因治疗药物，波哌达可基注射液由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。
血友病B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏或缺陷引起。长期以来，患者主要依赖凝血酶原复合物或凝血因子Ⅸ 替代治疗，需终生频繁接受静脉注射。持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，并伴随感染、血栓等风险，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。
波哌达可基注射液采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者的肝脏细胞内，利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并将其分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。波哌达可基注射液在改善患者凝血功能方面显示出稳定效果，治疗后患者年化出血率呈现显著下降趋势。
中国医学科学院血液病医院张磊教授表示：”血友病的传统疗法需要频繁进行静脉注射，且因子水平会随着外源性凝血因子的半衰期而波动，部分患者还会面临产生抑制物的风险，导致治疗效果下降，这些痛点长期困扰着患者和临床医生。基因治疗药物的获批为血友病患者带来了革命性的希望。患者通过接受单次给药，在降低出血风险和关节损伤风险的基础上，有望告别需要终身频繁静脉注射的困境。”
文/北京青年报记者 张鑫
编辑/李涛
